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TU Berlin

Inhalt des Dokuments

Methoden zur vergleichenden Bewertung pharmazeutischer Produkte

Autor
Zentner A, Velasco Garrido M, Busse R
Verlag
Köln: DIMDI

Zusammenfassung

Gesundheitspolitischer Hintergrund

Erstmals in Deutschland wurde 2004 die Nutzenbewertung von Arzneimitteln gesetzlich verankert, mit der das neu etablierte Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IGWiG) vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) beauftragt werden kann. Eine differenzierte Bewertung von Medikamenten im Vergleich zu bereits vorhandenen Therapiemöglichkeiten ist u.a. bedeutsam, da Arzneimittel mit patentgeschützten Wirkstoffen durch das Gesetz zur Modernisierung der Gesetzlichen Krankenversicherung (GMG) lediglich von der Festbetragsregelung ausgenommen sind, wenn sie eine therapeutische Verbesserung bieten. Jedoch müssen Verfahren und Methoden noch etabliert werden.

Forschungsfragen und Methodik

Vor diesem gesundheitspolitischen Hintergrund untersucht der vorliegende Health Technology Assessment (HTA)-Bericht im Auftrag der Deutschen Agentur für HTA beim Deutschen Institut für Medizinische Dokumentation und Information (DAHTA@DIMDI), wie in anderen Industrieländern Medikamente vergleichend bewertet werden. Die Forschungsfragestellung lautete: Wie werden Arzneimittel durch öffentliche Institutionen in anderen EU- / OECD-Ländern im Rahmen der Arzneimittelregulierung, d.h. bei der Marktzulassung, bei der Entscheidung zur Aufnahme in den Leistungskatalog und bei der Preisbildung, verglichen (EU = Europäische Union, OECD = Organisation for Economic Co-operation and Development)?
Durch Internet-, Hand- und systematische Literaturrecherche wurden Dokumente zu Arzneimittelbewertungsverfahren, -kriterien und -methoden identifiziert, anhand definierter Ein- und Ausschlusskriterien selektiert und qualitativ anhand eines Rasters ausgewertet. Die Ergebnisse wurden in narrativer Form und in Evidenztabellen präsentiert.

Ergebnisse und Diskussion

Bei der Marktzulassung von Medikamenten ist eine systematische Bewertung im Vergleich zu therapeutischen Alternativen nicht vorgesehen. Daher haben viele Länder die Evaluation von Arzneimitteln nach der Marktzulassung zur Voraussetzung für Kostenerstattung oder Preisbildung gemacht. Involviert in diesen Prozess sind ausdrücklich dafür ausgewiesene öffentliche Institutionen oder Fachgremien.
In allen eingeschlossenen elf Ländern (Österreich, Australien, Kanada, Schweiz, Finnland, Frankreich, Niederlande, Neuseeland, Norwegen, Schweden und Großbritannien) ist der zusätzliche klinischtherapeutische Nutzen im Vergleich zu Behandlungsalternativen das leitende Kriterium bei der
Bewertung eines Medikaments. Die Klassifikation des Arzneimittels als ein therapeutischer Fortschritt wird mit der Forderung verbunden, dass ein verbessertes Wirksamkeits- / Risikoprofil, d.h. Überlegenheit (Superiorität) in relevantem Ausmaß gegenüber therapeutischen Alternativen, nachgewiesen wird. Als das entscheidende Kriterium eines Mehrnutzens aus Patientensicht gilt die verbesserte gesundheitsbezogene Lebensqualität, auf deren Einbeziehung sich die Institutionen in Australien, Neuseeland und Großbritannien festgelegt haben.
Pharmakologische Vorteile (z.B. Applikationsfrequenz, Darreichungsform, Galenik), innovative Eigenschaften (z.B. neues Wirkprinzip) oder andere Merkmale (z.B. Geschmack, Aussehen) werden in rund der Hälfte der Länder berücksichtigt, sind jedoch nach Wirksamkeit und Sicherheit nachrangige Kriterien.
In allen Ländern außer in Frankreich und der Schweiz werden als weiteres Bewertungskriterium die durch die Arzneimittelbehandlung ausgelösten Kosten in Relation zum Mehrnutzen ermittelt (vorzugsweise mittels Kostennutzwertanalysen). Die Frage eines angemessenen Verhältnisses wird jedoch politisch und im gesellschaftlichen Kontext unter Berücksichtigung einer Reihe - international sehr inhomogener Kriterien - beantwortet.
Als verlässlichste Evidenzgrundlage geltenübereinstimmend randomisierte, kontrollierte Head-To-Head-Studien mit hoher interner und externer Validität und / oder systematische Übersichten und Metaanalysen dieses Studientyps. Die Mehrzahl der Länder bevorzugt die Messung finaler Ergebnisparameter i.S. von endgültigen, durch die Therapie ausgelösten Veränderungen des Gesundheitszustands (Mortalität, Morbidität, Lebensqualität) und unter den Bedingungen der landesspezifischen Versorgungspraxis (Community Effectiveness). Die Anforderungen angesundheitsökonomische Studien decken sich in vielen Bereichen, beinhalten aber einige methodische Inkonsistenzen z.B. bei der Kostenkalkulation.
Die Definition und sorgfältige Auswahl von geeigneten Komparatoren ist in der therapeutischen wie gesundheitsökonomischen Analyse von großer Bedeutung für die Ergebnisse einer vergleichenden Evaluation. Als geeigneter Komparator gilt theoretisch die beste bzw. kosteneffektivste Therapie. Als pragmatischen Ansatz akzeptieren die Institutionen jedoch regelhaft die derzeit übliche bzw. günstigste Behandlungspraxis. Überprüft werden teils nur die Hauptindikation, teils alle Anwendungsgebiete und lediglich in Kanada auch der Off-Label-Use eines Medikaments. Auch bei einem quantitativen oder qualitativen Mangel an direkt vergleichenden klinischen Anwendungsstudien (Phase IV) und an gesundheitsökonomischen Analysen - vor allem vor oder kurz nach der Marktzulassung des Produkts – müssen Gutachter Empfehlungen für gesundheitspolitische Entscheidungen aussprechen. In dieser Situation sind sie oftmals gezwungen, auf Beobachtungsstudien oder andere weniger intern valide Daten einschließlich Konsensus- und Expertenmeinungen auszuweichen. Zum zweiten verwenden oder fordern die Institutionen indirekte adjustierte Vergleiche (Australien, Großbritannien) und umfassende gesundheitsökonomische Modellierungstechniken. Übereinstimmend wird formuliert, dass die Ergebnisse solcher Verfahren jedoch frühest möglich durch direkte Vergleichsstudien verifiziert werden sollten.

Schlussfolgerungen

Im Rahmen von gesundheitspolitischen Entscheidungen zum Leistungskatalog oder zur Preisbildung überwiegt international die systematische und evidenzbasierte Bewertung der klinischen und ökonomischen
Charakteristika eines Arzneimittels im Vergleich zur üblichen Behandlungspraxis. Jedoch steht ein international konsentierter Standard bei vielen Bereichen des Verfahrensund bei methodischen Einzelaspekten aus.

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